Миравирсен
| Миравирсен | |
|---|---|
| Общие | |
| Хим. формула | C156H195N49O83P14S14 |
| Физические свойства | |
| Молярная масса | 4967,01 г/моль |
| Классификация | |
| Рег. номер CAS | 1072874-90-8 |
| PubChem | 56843415 и 168310555 |
| InChI | |
| Приведены данные для стандартных условий (25 °C, 100 кПа), если не указано иное. | |
Миравирсен (МНН; серия SPC3649) — экспериментальный препарат для лечения гепатита С, разрабатываемый Santaris Pharma.
Механизм действия
Миравирсен это короткая модифицированная молекула РНК, которая применяется внутривенно или подкожно. Достигая печени она связывает человеческую МикроРНК под названием miR-122; по сути являясь Антисмысловой РНК. Вирусу гепатита С необходим miR-122 при репликации, и он не может использовать miR-122, связанную с Миравирсеном.[1]
Потенциальные побочные эффекты
МикроРНК miR-122 имеет гепатопротективные свойства. Возможные опасения по поводу риска развития рака печени не оправдались. Препарат не проявляет свойство гепатоксичности ни у приматов, ни в экспериментах над человеком.
Химические свойства
Миравирсен является модифицированным олигонуклеотидом, состоящим из цепочки из 15 нуклеотидов, комплементарных miR-122. Семь из 15 нуклеотидов основаны на дезоксирибозе, в то время как остальные восемь основаны на заблокированной рибозе с дополнительным мостиком между 2' атомом кислорода и 4' атомом углерода; это делает молекулу нечуствительной к действию клеточных нуклеаз и увеличивает продолжительность её полужизни.[2]
Полная последовательность олигонуклеотида приведена ниже; звездочкой показаны заблокированные остатки рибозы:
mC*-dC-A*-dT-dT-G*-mU*-dC-dA-mC*-dA-mC*-dT-mC*-mC* [d = 2'-deoxy, * = 2'-O,4'-C-methylene]
Исследования
Миравирсен снижает вирусемию у шимпанзе. Он оказался безопасным в клинических испытаниях, проведенных на 27 человеках в течение от восьми до одиннадцати недель.
К первой половине 2023 года мираверсен не продвинулся дальше второй стадии клинических испытаний.[1]
Примечания
- ↑ Ricardo Titze-de-Almeida, Catherine David, Simoneide Souza Titze-de-Almeida. The Race of 10 Synthetic RNAi-Based Drugs to the Pharmaceutical Market (англ.) // Pharmaceutical Research. — 2017-07. — Vol. 34, iss. 7. — P. 1339–1363. — ISSN 0724-8741. — doi:10.1007/s11095-017-2134-2.
- ↑ PubChem. SPC3649 Parent Acid (англ.). pubchem.ncbi.nlm.nih.gov. Дата обращения: 10 октября 2025.